本發明公開了一種 2-羥丙基-β-環化糊精(HPCD)在制備治療 X-連鎖腎上腺腦白質退化癥(X-ALD)的藥物中的應用,屬于生物醫藥領域。本發明通過對野生型和 X-ALD 模型小鼠(ABCD1 基因敲除小鼠)注射 2-羥丙基-β-環化糊精,對注射 HPCD 小鼠的細胞進行細胞、腎上腺和小腦組織切片進行 Filipin 染色,測量其血漿總膽固醇、極長鏈脂肪酸、