腦膠質(zhì)瘤是癌癥治療中最具挑戰(zhàn)性疾病之一，尋找安全有效的治療策略及治療藥物是全世界醫(yī)藥行業(yè)面臨的重大科學(xué)難題。據(jù)GlobalData數(shù)據(jù)顯示，腦膠質(zhì)瘤治療市場將從2014年的6.59億美元增長五倍，達(dá)到2024年的33億美元，這種市場增長主要源于對高度未滿足的治療腦膠質(zhì)瘤新藥的迫切需求。毫無疑問，開展腦膠質(zhì)瘤治療新策略和新藥物研究不僅意義重大，而且非常迫切。
本項目首次發(fā)現(xiàn)結(jié)構(gòu)新穎的吲哚芳基甲烷類化合物NMU-AG1能夠調(diào)節(jié)RTKs通路中的關(guān)鍵分子ALK，同時能夠激活抗腫瘤免疫，表現(xiàn)出良好的體內(nèi)外抗腦膠質(zhì)瘤活性。此外，NMU-AG1表現(xiàn)出良好的藥代動力學(xué)性質(zhì)、血腦屏障透過能力以及安全性，可以作為抗腦膠質(zhì)瘤候選藥物分子，具有較好的新藥開發(fā)潛力。本項目的順利實施為腦膠質(zhì)瘤藥物研發(fā)提供新思路和新策略，有望開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的抗腦膠質(zhì)瘤創(chuàng)新藥物。