腦膠質母細胞瘤是世界性的醫學難題，存在迫切的臨床需求，申

請人發明的新藥 ACT001 能夠穿過血腦屏障，可在腦原位膠質母細胞

瘤動物模型上抑制 87%的腫瘤生長，并延長生存期 172%。其口服膠

囊制劑已進入澳洲臨床 I 期試驗，在已服藥的多位病人中沒有觀察到

副作用，藥代數據支持足夠的安全性與療效。因此， ACT001 有望成

為中國創造的“First-in-Class”膠質瘤孤兒藥海內外上市，有望為腦膠

質母細胞瘤這一世界性的醫學難題提供新的治療手段，并且為靶向癌

癥干細胞的藥物研究提供新的探索內容。

項目特色：

發明的新藥 ACT001（即 DMAMCL）可選擇性殺滅癌癥干細胞，

且可以透過血腦屏障，在腦部中的濃度達到血液中的 1.8 倍。臨床前

動物試驗顯示其對腦膠質瘤動物的生存延長期為 172%，由于 ACT001

優異的安全性和治療效果以及臨床上的迫切需求，ACT001 只用了 3

個月獲準進入發達國家臨床 I 期試驗。創新點如下：

1. ACT001 是采用“雙緩”策略的藥物，口服后緩慢吸收，體內

緩慢釋放藥物，推薦劑量下，無毒副作用。

2. ACT001 正在進行澳洲臨床 I 期試驗,目前已有多位患者服

用，沒有藥物相關的毒副作用，PK 數據優于臨床前的動物試驗。

3. ACT001 的可從天然產物小白菊內酯制備而來，而小白菊內

酯在西方傳統草藥小白菊中的含量很低（0.1%）。我們發現我國特有

的中藥山玉蘭根皮中，小白菊內酯的含量高達 9.6%，從而實現

ACT001 的大量生產。

4. ACT001 是以癌癥干細胞為靶點篩選和開發的藥物，其在臨床上的試用，將為探索靶向癌癥干細胞的新藥提供重要參考價值